Ecopipam, dalam pengembangan untuk sindrom Tourette pada anak-anak dan remaja, telah menunjukkan dalam uji coba terkontrol secara acak bahwa, dibandingkan dengan plasebo, ini mengurangi tics dan mengurangi risiko beberapa efek samping umum dari perawatan lain, termasuk penambahan berat badan.
Temuan uji coba multicenter, double-blind, yang didanai oleh pembuat obat, Emalex Biosciences, dipublikasikan secara online di Pediatrics. Uji coba dilakukan di 68 lokasi di Amerika Serikat, Kanada, Jerman, Prancis, dan Polandia antara Mei 2019 dan September 2021.
Donald L. Gilbert, MD, MS, dengan divisi neurologi di Cincinnati Children’s Hospital, dan rekan mencatat bahwa semua obat yang disetujui Food and Drug Administration untuk sindrom Tourette adalah antipsikotik. Obat-obatan membawa risiko penambahan berat badan, kelainan elektrokardiogram, perubahan metabolisme, dan gangguan gerakan akibat obat.
Obat ecopipam kelas satu, menargetkan reseptor dopamin D1, sementara obat yang saat ini disetujui memblokir reseptor D2. Ini “mungkin pengobatan sindrom Tourette yang aman dan efektif dengan keunggulan dibandingkan agen terapi lain yang disetujui saat ini,” tulis para penulis.
Studi ini melibatkan 153 individu berusia minimal 6 tahun hingga usia 18 tahun dengan Yale Global Tic Severity Score Total Tic Score minimal 20.
Mereka secara acak diberikan 1:1 ke ecopipam atau plasebo.
Pengurangan Signifikan dalam Keparahan Tic
Para peneliti melihat penurunan skor keparahan tic sebesar 30% dari awal hingga minggu ke-12 untuk kelompok ecopipam dibandingkan dengan kelompok plasebo.
Data menunjukkan perbedaan rata-rata kuadrat terkecil sebesar 3,44 (interval kepercayaan 95%) [CI], 6.09-0.79, P = .01). Para peneliti juga melihat peningkatan dalam Kesan Global Klinis dari Keparahan Sindrom Tourette pada kelompok ecopipam (P = 0,03).
Sara Pawlowski, MD, kepala divisi untuk integrasi kesehatan mental perawatan primer di University of Vermont Health Network dan asisten profesor psikiatri, University of Vermont, Burlington, mengatakan dalam sebuah wawancara bahwa beberapa hal harus dipertimbangkan dengan penelitian ini.
Salah satunya adalah, meskipun hasilnya menunjukkan pengurangan tics, penelitian ini hanya berlangsung selama 12 minggu dan “tics dapat bertahan seumur hidup,” catatnya.
“Mereka juga dapat mengalami pasang surut dengan peristiwa besar dalam hidup, pemicu stres, dan berbagai variabel lainnya. Jadi, saya bertanya-tanya bagaimana efek peningkatan dapat terlihat dari pasang surut alami kondisi dalam jendela 3 bulan, yaitu sebuah snapshot ke dalam perjalanan dari kondisi kambuhan, remisi, seumur hidup, dan variabel kronis yang diketahui,” katanya.
Sakit Kepala, Insomnia Antara Efek Samping
Pertambahan berat badan lebih besar pada kelompok plasebo dibandingkan kelompok ekopipam: 17,1% pada kelompok ekopipam dan 20,3% dari mereka yang mendapat plasebo mengalami kenaikan berat badan lebih dari 7% selama periode penelitian.
Efek samping yang paling umum dari obat studi adalah sakit kepala (15,8%), insomnia (14,5%), kelelahan (7,9%), dan mengantuk (7,9%).
Keterbatasan penelitian ini adalah kurangnya keragaman ras dan etnis, karena 93,5% dari kelompok plasebo dan 86,8% pada kelompok ecopipam adalah orang kulit putih.
Pedoman di Amerika Utara dan Eropa setuju bahwa perawatan perilaku harus menjadi terapi lini pertama.
Pawlowski mengatakan bahwa meskipun pengobatan yang efektif diperlukan, dia mendesak untuk berfokus pada akses yang lebih baik ke perawatan nonmedikasi “yang berhasil untuk anak-anak dan remaja” karena anak-anak yang mulai mengonsumsi obat lebih awal dapat meminumnya selama sisa hidup mereka.
Juga, sementara penelitian tidak menemukan penambahan berat badan pada kelompok ecopipam, efek samping yang mereka temukan pada kelompok tersebut, termasuk sakit kepala dan insomnia, “mempengaruhi kehidupan anak,” catatnya.
“Kami juga tidak dapat diyakinkan bahwa selama pengobatan kronis tidak akan ada gangguan gerak atau gangguan metabolisme yang muncul. Itu adalah efek samping atau gangguan yang dapat muncul secara diam-diam dari waktu ke waktu, dan lebih dari 12 minggu,” dia dikatakan.
Studi ini didanai oleh Emalex Biosciences. Gilbert telah menerima biaya konsultasi dari terapis Biogen dan PTC. Rekan penulis studi mengungkapkan hubungan dengan Emalex, Alkermes, dan Paragon Biosciences. Pawlowski melaporkan tidak ada hubungan keuangan yang relevan.
Kisah ini awalnya muncul di MDedge.com, bagian dari Medscape Professional Network.